--行业要闻--
5月10日，苏庇医药宣布，已与CTI BioPharma达成一项最终协议，将以每股普通股9.10美元的全现金交易收购后者，潜在股权价值约为17亿美元。这项收购使得苏庇医药获得了CTI BioPharma主导产品——骨髓纤维化药物Vonjo（pacritinib），从而使其血液学药物组合更加多样化，同时也将进一步巩固苏庇医药在罕见血液疾病领域的领先地位。
5月9日，安进和TScan Therapeutics，Inc.联合宣布，将使用TScan专有的靶点发现平台TargetScan来识别克罗恩病患者T细胞识别的抗原。根据协议条款，TScan将获得3000万美元的预付款，并有资格获得超过5亿美元的基于成功的临床前、临床、监管和商业里程碑付款。
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5月4日，河北省罕见病专科联盟成立，中国罕见病联盟河北省协作组同日启动。据河北省卫生健康委员会发布，河北省是全国第五个加入中国罕见病联盟协作组的省份。河北省卫生健康委副主任高丽君在启动会上介绍，联盟将由河北医科大学第二医院牵头，全省有92个单位加入其中，将进一步探索罕见病规范化诊疗的新路径。
--前沿进展--
5月11日，勃林格殷格翰宣布，已向国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）递交公司罕见皮肤病创新靶向生物制剂圣利卓（通用名：佩索利单抗注射液）新适应症上市申请，用于预防泛发性脓疱型银屑病（GPP）发作。勃林格殷格翰表示，此次新适应症递交上市申请早于欧美日，使得该产品成为一款全球同步研发并率先在华递交上市申请的全球新药。
5月10日，CDE官网最新公示，阿斯利康递交了1类新药eplontersen注射液的临床试验申请，并获得受理。公开资料显示，这是阿斯利康超35亿美元合作开发的一款反义寡核苷酸（ASO）疗法，已于今年3月在美国递交上市申请，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白（TTR）介导的淀粉样变性多发性神经病（ATTRv-PN）。
—医药速递—
5月10日，Chiesi Global Rare Diseases和Protalix BioTherapeutics联合宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已经批准Elfabrio（pegunigalsidase alfa）上市，用于治疗法布雷病成年患者。据悉，Elfabrio是一种聚乙二醇化酶替代疗法（ERT），具有更长的半衰期，在控制肾小球滤过率（eGFR）下降方面的疗效与获批酶替代疗法相比，达到非劣效性标准。这一疗法此前刚刚于5月5日获得欧盟委员会（EC）的批准。
5月10日，阿斯利康宣布长效C5补体抑制剂Ultomiris（ravulizumab）新适应症在欧盟获批，用于治疗抗水通道蛋白4（AQP4）抗体阳性（Ab+）视神经脊髓炎（NMOSD），这也是全球首款获批治疗NMOSD的长效C5补体抑制剂。据了解，本次获批是基于3期CHAMPION-NMOSD研究的积极结果。结果显示，中位治疗73周后，Ultomiris组患者中观察到零判定复发（复发风险降低98.6%）。此外，接受Ultomiris治疗的患者在48周时100%无复发。
5月10日，CDE官网显示，Aquestive Therapeutics和海思科共同递交了5.1类新药利鲁唑口溶膜（英文商品名：Exservan）的上市申请，并获得受理。公开资料显示，该药此前已在美国获批用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）。据了解，Exservan是一款利鲁唑口服薄膜制剂，采用Aquestive公司PharmFilm创新药物递送技术开发，该药放在患者的舌头上，无需液体或食物即可迅速溶解，其剂型的特殊性将为吞咽困难或者无法吞咽的ALS患者提供有意义的治疗选择。
5月8日，国家药品监督管理局官网显示，阿斯利康的MEK1/2抑制剂硫酸氢司美替尼胶囊（商品名：科赛优®）获批上市，成为中国首个也是唯一一个获批用于治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤的I型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者的药物疗法。临床试验结果表明，司美替尼作为一种口服激酶抑制剂，可缩小不可手术儿童患者的瘤体体积。
5月7日，恒瑞医药发布公告称，其子公司瑞石生物创新药Edralbrutinib片用于治疗视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）适应症获得美国FDA授予的孤儿药资格认定。公告指出，Edralbrutinib片是一种高效、新型、不可逆的二代口服布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，目前针对NMOSD的2期临床研究已完成所有患者访试，正在进行数据分析。截至目前，Edralbrutinib片相关项目累计已投入研发费用约1.57亿元。
--友圈动态--
5月9日，首届“闰笛杯”全国罕见病科普大赛启动。该活动由中国罕见病联盟、中华医学会罕见病分会、全国罕见病诊疗协作网办公室、北京罕见病诊疗与保障学会联合全国多家医疗机构共同举办，人民日报健康客户端为媒体支持单位。根据公告，大赛时间为5月-11月，鼓励以罕见病单病种为维度自主选题，医疗机构、科研院所从事罕见病诊疗和研究工作的医疗相关工作者个人或团体均可参赛。获奖作品将陆续发表在国家级罕见病研究期刊，并有机会在2023年中国罕见病大会线下会场展示。
5月14日，“青少年成人脊髓性肌萎缩症临床诊疗指南制定”发布会将在北京召开。据悉，该项目由北京协和医院神经科崔丽英教授担任总负责人，汇集全国主要青少年成人脊髓性肌萎缩症（SMA）诊疗中心，共198名专家参与。会议邀请到北京协和医院神经科、骨科、麻醉科、康复科等多个科室的专家，就青少年成人SMA临床诊治指南要点等进行主题分享。
5月14日，“世界神经纤维瘤病关爱日医患交流会”将在北京美中爱瑞肿瘤医院举办。据了解，此次多学科义诊活动由泡泡家园神经纤维瘤病关爱中心联合首都医科大学宣武医院神经外科吴浩主任团队共同组织，计划为150名患者提供神经纤维瘤病I型、II型、神经鞘瘤病的咨询和诊断。
责编：谷雨微
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